Accompagner les patients atteints de PTI

Bonjour à tous et bienvenue sur RARE à l’écoute, le podcast dédié aux maladies rares. Aujourd’hui, nous continuons d’explorer le PTI, le Purpura Thrombopénique Immunologique. Et pour parler de l’accompagnement des patients touchés par cette maladie rare, nous avons le plaisir d’accueillir le professeur Guillaume Moulis. Professeur Moulis, bonjour.

Pr Moulis : Bonjour.

Professeur Moulis, vous êtes médecin interniste, praticien hospitalier au sein du service de médecine interne du CHU de Toulouse. Vous êtes le médecin coordonnateur du Centre de référence constitutif CeReCAI du CHU de Toulouse, le centre de référence sur les cytopénies auto-immunes et vous faites partie du groupe de travail de l’actualisation du PNDS sur le PTI de l’adulte. Pour débuter notre entretien, professeur Moulis, qui sont les médecins qui prennent en charge le PTI en France ?

Pr Moulis : En France, ce sont essentiellement des hématologues ou des médecins internistes, donc spécialistes de médecine interne, puisque c’est une petite particularité française, mais les hématologues sont souvent versés dans l’oncohématologie et les internistes s’occupent souvent des maladies hématologiques bénignes et notamment des maladies immuno-hématologiques, dont le PTI. Donc, c’est à peu près moitié-moitié en France. Ce sont les hématologues ou les internistes, que ce soit chez l’adulte ou chez des pédiatres pour l’enfant. Les pédiatres sont plutôt des hématologues, pour le coup. Mais ces médecins, ce sont les médecins experts de CH en proximité qui sont tout à fait compétents pour prendre en charge ces maladies. L’autre médecin très important, c’est bien sûr le médecin généraliste qui reste la pierre angulaire de la prise en charge du patient. Il y a des échanges réguliers entre le médecin expert et le généraliste qui, bien sûr, ne peut pas connaître toutes ces maladies rares avec des échanges réguliers, par également plein de documentation disponible sur Orphanet, le PNDS dont on va parler tout à l’heure, et également les sites des filières qui sont extrêmement bien documentés.

Justement, quelles sont les réseaux de soins pour le PTI et comment est-ce qu’ils sont organisés ?

Pr Moulis : En France, on a la chance, depuis une vingtaine d’années, d’avoir des plans nationaux maladies rares. Ces plans nationaux maladies rares, ils ont pour but d’éviter l’errance diagnostique et d’avoir un accès à une expertise pour les maladies rares au plus proche de chaque patient. Les maladies rares sont groupées au sein de filières. La filière qui nous intéresse pour les maladies immuno-hématologiques, dont le PTI, c’est la filière MARIH, M-A-R-I-H, je l’épelle parce que sur le site internet de la filière, il y a plein d’informations hyper utiles et notamment où trouver le centre expert de proximité. Et dans chaque filière, il y a un réseau de centres de référence pour chaque maladie ou chaque maladie apparentée. C’est le cas pour le PTI et sa cousine pour le globule rouge qui est l’anémie hémolytique auto-immune. Chez l’adulte, c’est le CeReCAI, C-E-R-E-C-A-I, cytopénies auto-immunes de l’adulte. Et chez l’enfant, c’est le CEREVANCE, C-E-R-E-V-A-N-C-E. Ces réseaux de sens, ils sont organisés avec un centre de référence coordonnateur. Donc, pour Les adultes, c’est l’hôpital Henri Mondor à Créteil, de la PHP. Pour l’enfance, c’est partagé entre Bordeaux et des sites parisiens. Ce centre de référence coordonnateur, il s’appuie sur un maillage territorial. Il fonctionne en réseau avec quelques centres de référence des centres de compétences. Ces centres, ils ont plusieurs missions. Bien sûr, une mission d’expertise sur des cas complexes cliniques. Ils ont une mission localement dans leur région de développer la connaissance de la maladie et leur propre réseau de soins local. Ils sont également très impliqués dans la recherche, avec l’accès bien souvent à des essais thérapeutiques. La différence entre un centre de compétence et un centre de référence constitutif, c’est juste que de référence constitutive, il a en général une visibilité un peu plus importante au niveau national ou international au niveau de la recherche qu’il développe lui-même sur la maladie.

Et au sein de ces centres, professeur Moulis, comment s’organise la prise en charge des patients ?

Pr Moulis : La prise en charge s’organise vraiment avec l’hématologue ou l’interniste de proximité, qu’ils soient adultes ou pédiatres. Il n’y a pas besoin, pour un petit standard, on peut être pris en charge dans un de ces centres-là la plupart du temps. Et après, quand il y a un doute diagnostique, un cas particulier où la discussion autour d’un traitement de seconde, voire troisième, quatrième, cinquième ligne. Les hématologues ou internistes du réseau sont en lien avec leur centre de compétences ou centre de référence le plus proche pour discuter des patients, soit par des consultations communes qui va être organisées, soit même par des RCP qui existent de façon mensuelle dans toutes les régions quasiment et pour les cas les plus difficiles, il y a également des RCP nationales.

Quelle est la place des patients dans la prise en charge de leur maladie ?

Pr Moulis : La place des patients, elle est hyper importante, de plus en plus, surtout pour ceux qui ont un PTI chronique, qui vont vivre avec la maladie pendant des mois, des années. Les patients, ils sont acteurs de la maladie, ils sont formés de plus en plus par de l’information thérapeutique, que ce soit bien sûr au cours des consultations, surtout en centre expert. Et les centres experts, nos références compétences, ça peut servir aussi à ça, en recevant un patient pour discuter de la maladie en recours, mais ensuite pour redonner la main aux médecins de proximité. Il y a aussi plusieurs médias qui sont utilisés. Il y a un livret qui s’appelle le « PTI en 100 questions » qui a été rédigé avec les associations de patients et par les centres de référence Cerevance et CeReCAI. Il y a deux associations de patients aussi qui sont très actives. Ils m’appellent OCCYTO, O-C-C-Y-T-O. Qui est basé à Bordeaux. Une autre qui s’appelle AMAPTI, qui est basée à Marseille, qui travaille main dans la main avec les centres de référence également. Ils ont des sites internet, ils ont des applications, ils ont plein de matériel très intéressant. Ils organisent également des journées pour, par exemple, le sport de PTI, comment faire du sport avec le PTI où ils reçoivent des enfants ou des adultes pour travailler autour de cette question-là. Ils sont aussi partenaires de journées patients qui sont organisées de plus en plus dans les régions. C’est surtout par les centres de référence, mais aussi les centres de compétences qu’ils organisent. En visio ou en présentiel, il y a des soirées ou des journées qui sont organisées pour informer les patients sur la maladie, l’activité de la maladie. Un autre aspect qui se développe de plus en plus, c’est l’éducation thérapeutique. Là, c’est vraiment des formations spécifiques très réglementées, de façon à ce que les patients, entre eux et encadrés par leur professionnel de santé, s’approprient la maladie, échangent, ils deviennent vraiment acteurs de leur maladie. Il y a même des patients qui deviennent des patients formateurs, qui interviennent dans ces parcours d’éducation thérapeutique, que l’on peut trouver là pour le coup, pour l’instant, surtout dans les centres de référence, qu’ils soient coordonnateurs ou constitutifs. Et enfin, l’autre élément de la prise en charge importante du patient, c’est qu’il existe une carte d’urgence qu’on remet au patient et qui, bien qu’il n’ait pas sur lui, qui permette de dire la maladie. Il y a quelques informations hyper importantes qu’il y a besoin sur la maladie. Est-ce qu’elle est splénomégalie ou pas ? Est-ce que la maladie de PTI est sensible aux corticoïdes ou l’immunoglobuline ? Il y a des QR code qui me permettent de me présenter, en ce qui va chez le dentiste ou aux urgences, cette carte. Ça renvoie vers des liens Orphanet pour que le praticien soignant qui croise le patient, qui ne connaît pas forcément la maladie rare, ait des informations fiables dessus. Et puis, toutes les coordonnées des médecins, notamment, son médecin référent pour le PTI.

C’est très clair. Et pour conclure notre entretien, professeur Moulis, quelles sont les recommandations qui permettent d’accompagner les médecins dans le diagnostic ou le suivi du PTI ?

Pr Moulis : En France, il y a quelque chose qui s’appelle le PNDS, que vous connaissez sûrement, les auditeurs connaissent forcément, qui est sur le site de la Haute Autorité de santé. PNDS, c’est un peu la Bible. Il y a un ensemble des recommandations pour le généraliste et pour le médecin spécialiste pas forcément hyper expert de la maladie, donc les hématologues et les internistes, mais aussi tout médecin qui peut être confronté à prendre en charge un patient atteint de PTI. Il y a une partie qui est une synthèse pour le généraliste et une partie qui est pour le spécialiste, qui est un peu plus dans le détail de la maladie, du diagnostic et des possibilités thérapeutiques, puisque c’est une maladie rare. Nous, on a beaucoup de traitements disponibles. Le PNDS, la dernière mouture, elle était en 2017. Elle était commune à enfants et adulte. Et là, il y a le PNDS qui a été actualisé, parce qu’il y a beaucoup d’actualités sur la prise en charge de la maladie grâce à des nouvelles informations de recherche en épidémiologie, notamment pour mieux connaître la maladie, sur les seuils des numérations plaquettaires à utiliser avant de déclencher un traitement. Et puis, il y a aussi des nouveautés thérapeutiques et on apprend de mieux en mieux à positionner les médicaments les uns par rapport aux autres. Donc, le PNDS de l’adulte, il est quasiment finalisé. La réécriture, il sera publié ceci de l’HAS avant la fin 2024. Concernant l’enfant, ce sera un PNDS séparé parce que comme a dit, sont quand même assez différentes, surtout pendant toutes les phases, la prise en charge est différente. Et donc, il y aura un PNDS séparé de l’enfant qui est également en cours de rédaction.

Merci infiniment, professeur Moulis, de nous avoir fait mieux connaître cette maladie rare qu’est le PTI, le purpura thrombopénique immunologique. Quant à nous, chers auditeurs, si vous désirez aller plus loin dans la connaissance de cette pathologie, nous vous donnons rendez-vous sur notre site internet www.rarealecoute.com, où de nombreuses informations sont à votre disposition. Nous vous remercions de votre fidélité et nous vous donnons rendez-vous sur la chaîne RARE à l’écoute pour un prochain numéro sur cette maladie rare. À très vite.