La filière BRAIN-TEAM

Bonjour à tous et bienvenue sur RARE à l’écoute, le podcast dédié aux maladies rares. Chez RARE à l’écoute, nous avons choisi de donner la parole aux filières de santé maladies rares, des acteurs essentiels de la prise en charge des patients en France, pour mieux comprendre leur organisation, leur mission et leur impact sur le parcours de soins. Aujourd’hui, nous vous proposons de découvrir la filière BRAIN-TEAM, la filière de santé des maladies rares du système nerveux central. Et pour en parler, nous avons le plaisir d’accueillir le professeur Christophe Verny. Bonjour professeur Verny.

Pr Verny : Bonjour et merci à l’écoute d’accueillir BRAIN-TEAM.

Merci professeur Verny. Vous êtes neurologue, chef du service de neurologie et président de la Commission médicale d’établissement du CHU d’Angers. Vous êtes coordonnateur des centres de référence Neurogènes et maladies de Huntington et autres chorées d’Angers. Et en lien avec le sujet d’aujourd’hui, vous êtes l’animateur de la filière BRAIN-TEAM. Alors, pour débuter, professeur Verny, est-ce que vous pouvez nous présenter brièvement la filière BRAIN-TEAM ?

Pr Verny : La filière BRAIN-TEAM est une des 23 filières nationales de santé maladies rares et plus particulièrement, une des trois filières consacrées aux maladies neurologiques. La particularité de BRAIN-TEAM est de se consacrer à un grand nombre de maladies, mais qui est comme particularité de toucher le système nerveux central avec des troubles cognitifs, des troubles moteurs. Cette filière vient de fêter les 10 ans de sa première labellisation et vient récemment d’être relabellisée.

Merci professeur Verny. Et comment est-ce qu’elle est organisée, la filière BRAIN-TEAM ?

Pr Verny : Derrière l’animateur de la filière, que j’ai souvent tendance à présenter comme une tête de gondole, les personnes sur lesquelles reposent réellement les filières en France sont les chefs de projet. La filière BRAIN-TEAM étant une filière importante avec 43 centres de référence, plus d’une centaine de centres de compétence. Nous avons deux chefs de projets qui vraiment portent les missions et animent une équipe avec un certain nombre de collaborateurs qui ont des missions plus spécifiques. Je citerai par exemple une mission très particulière dans BRAIN-TEAM autour des questions médico-sociales, mais également des chargés de projets sur la communication, sur tout ce qui tourne autour de l’accès aux médicaments, qui est toujours une problématique difficile dans le cadre des maladies rares, puis également des professionnels de santé transversaux pouvant apporter un éclairage, que ce soit en kinésithérapie, en une psychologie, ainsi qu’un soutien à l’implémentation des bases nationales de données maladies rares.

Merci professeur Verny. Est-ce que vous pouvez nous indiquer qui sont les membres actifs qui constituent la filière BRAIN-TEAM ?

Pr Verny : Les membres fondateurs des filières de santé sont les centres de référence coordonnateurs ainsi que leur réseau, c’est-à-dire les centres de référence maladies rares constitutifs et les centres de compétence maladies rares. Dans le champ des maladies rares, comme aujourd’hui d’ailleurs dans tous les champs de la médecine, mais peut-être plus particulièrement encore dans celui des maladies rares, les associations de patients ont un rôle tout particulier. Je tiens toujours à dire que ce ne sont pas des partenaires, mais des membres à part entière de notre filière, participant à toutes les instances, y compris les instances décisionnaires. Un autre élément extrêmement important dans les maladies rares sont les laboratoires, notamment les laboratoires de diagnostic qui sont étroitement associés aux activités de notre filière. Enfin, dans les missions d’une filière de santé maladies rares, il y a bien entendu un soutien à la recherche et donc des liens très particuliers avec les laboratoires fondamentaux de recherche dans les maladies rares neurologiques. Je vais peut-être citer le plus connu d’entre eux qui est l’Institut du cerveau et de la moelle de la Salpêtrière, mais au-delà de cette image importante et symbolique, d’autres laboratoires de recherche sont bien sûr associées à notre filière.

Quelles sont les grandes actions qui sont portées par BRAIN-TEAM ?

Pr Verny : Résumer en quelques mots, toutes les actions de BRAIN-TEAM seraient beaucoup trop longs et je vous invite à vous renseigner sur le site extrêmement documenté de la filière BRAIN-TEAM, mais je vais vous citer peut-être trois axes que je souhaite mettre en exergue. Le premier est la lutte contre l’errance diagnostique qui est un problème fondateur dans les maladies rares, avec une évolution extrêmement importante ces dernières années qui est l’accès au diagnostic en génome à travers le Plan France Médecine Génomique 2025, qui a été en partie mis en œuvre est rendu opérationnel par les actions de la filière auprès des centres de référence. La filière a souhaité organiser ce diagnostic génomique à partir de réunions de concertation pluridisciplinaire, à la fois pour poser les indications d’analyse en génome, c’est-à-dire de la totalité de l’ADN, mais également avant de rendre des résultats aux patients. Et ce modèle, voulu par BRAIN-TEAM et d’autres dans les maladies rares, me semble assez exemplaire et devoir être conservé. Un deuxième point important, et c’est une de nos spécificités, c’est l’implication des structures médico-sociales. Je n’en ai pas parlé tout à l’heure dans les partenaires de la filière, mais j’aurais dû. Nous associons toutes les structures, que ce soit des maisons d’accueil spécialisées, DFAM, aux travaux de la filière avec un réseau animé par une chargée de projet spécifiquement dédiée à cette activité. C’est vraiment un point très fort de nos actions. Et puis enfin, le soutien à certaines démarches comme l’écriture des protocoles nationaux de diagnostic et de soins qui nécessitent, au-delà de l’expertise présente dans les centres de référence un soutien méthodologique que la filière peut apporter. Également dans la mise en place de programmes d’éducation thérapeutique, les fameuses ETP, qui nécessitent un investissement important de la part des professionnels, souvent un petit peu difficile dans le cadre des maladies rares et pour lesquelles la filière, là encore, apporte un soutien logistique.

C’est très clair. Merci professeur Verny. Alors, pour conclure, si on se projette dans les années à venir, quelle est l’ambition de BRAIN-TEAM ?

Pr Verny : L’enjeu majeur pour les années à venir c’est très clairement pour nous les thérapies innovantes et pour la filière BRAIN-TEAM, vraiment en premier lieu, les thérapies géniques. Alors, aujourd’hui, les thérapies géniques, c’est devenu une réalité dans nos centres de référence et dans les centres de la filière BRAIN-TEAM, avec plusieurs essais de thérapies géniques qui sont en cours. Nous avons eu, pour la première fois ces dernières années, des succès et des traitements de thérapies géniques qui ont montré leur efficacité dans des maladies neurologiques, mais cela reste l’exception. Il faut que nous nous projetions demain dans la mise en place à grande échelle de ces thérapies géniques lorsque les essais qui sont actuellement en cours auront fait la preuve de l’efficacité et de la pertinence du traitement étudié. C’est un véritable enjeu pour nos hôpitaux, car actuellement, au-delà du modèle médico-économique, il y a également la question des professionnels. Administrer une thérapie génique demande une équipe pluriprofessionnelle extrêmement experte dans la maladie en question, ce qui est également difficile à trouver, n’existe en pratique que dans quelques CHU, justement, les centres de référence. Un autre problème, et c’est là peut-être ma casquette de président de Commission Médicale d’Établissement de CHU qui me fait en prendre conscience de manière très aiguë, c’est la disponibilité, par exemple, de nos pharmacies en termes de locaux, également en termes de pharmaciens, de préparateurs en pharmacie qui sont des métiers en tension dans les hôpitaux. Et si nous ne commençons pas dès maintenant à réfléchir et à anticiper ces problèmes, nous pourrions nous retrouver dans une situation finalement dramatique pour les patients, leurs familles et toute la communauté des maladies rares qui serait d’avoir un traitement efficace, enfin, depuis plus de 35 ans que nous l’attendons dans les maladies génétiques, et de ne pas être en mesure de l’administrer à tous les patients qui pourraient en tirer un bénéfice. Je crois que c’est vraiment ça l’enjeu pour nous des 10 années à venir.

Un grand merci, professeur Verny, de nous avoir permis de mieux connaître le rôle et les missions de BRAIN-TEAM, la filière de santé des maladies rares du système nerveux central. Si vous désirez aller plus loin et en savoir davantage sur cette filière, rendez-vous sur notre site internet, www.rarealecoute.com ou sur le site de BRAIN-TEAM, brain-team.fr. Merci de votre fidélité. Nous vous donnons rendez-vous sur la chaîne RARE à l’écoute pour un prochain numéro dédié aux maladies rares. À très vite.